那些年我们不能说的痛-----孤儿药

1983年之前，美国许多罕见疾病患者因得不到有效的药物治疗而死亡，于是美国在1983年颁布孤儿药法案激励企业加大孤儿药的研发。目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般家庭难以承受。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费用约为20万美元，昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。

我国目前将孤儿药分为16大类，分别为：不正常细胞增生（瘤）、先天性代谢异常、脑部或神经系统病变、呼吸循环系统病变、消化系统病变、肾脏泌尿系统病变、皮肤病变、肌肉病变、骨及软骨病变、结缔组织病变、血液疾病、免疫疾病、内分泌疾病、先天畸形综合征、染色体异常以及其他未分类或不明原因。