盘点：2012-2015美国FDA突破性治疗药品都有哪些？

自1988年起，美国FDA制定了多个新药加快审批计划，包括快速通道认定（1988）、加速审批（1992）、优先审评认定（1992），以加快患者需求的新药研发与审评。即便如此，由于现有的加快药品上市的机制通常要求药物研发的III期临床试验数据，使得审评速度不足以满足众多迫切需要新药的患者的需求。2012年《FDA安全与创新法案》(theFoodandDrugAdministrationSafetyandInnovationAct，FDASIA)获得通过，FDA开始拥有突破性治疗药品认定（breakthroughtherapydesignation）这一新的工具，来有效促进药品研发。那么自2012年以来究竟有哪些新药获得了美国FDA突破性治疗药品认定呢？这些获得突破性治疗药品认定的新药具有哪些特点呢？

突破性治疗药品的定义及特点

美国《联邦食品、药品与化妆品法案》第506(a)节对认定药品作为突破性治疗药品做出规定，“不论单独使用或与一个或多个其他药品联用，如果拟用于严重或威胁生命的疾病或病症的治疗，与现有治疗药品相比，并有初步临床证据可证明在一个或多个临床上有意义的终点上有显著改善。这种在临床研发早期观察到显著临床作用的药品即为‘突破性治疗药品’。”突破性治疗药品具有如下特点：①具备所有的快速通道认定特征;②在IND(InvestigationalNewDrug，临床研究申请)阶段对有效的药品开发强化指导，最早可适于I期临床试验;③高级经理介入的组织承诺。

2012—2015年突破性治疗药品审批概况

图1 2012-2015年披露资料的72个获得突破性治疗药品认定新药疾病领域分布和年代分布