日前,Regeneron公司公布了其研发的新药Evinacumab在治疗纯合子家族性高胆固醇患者(Homozygous Familial Hypercholestrolemia,HoFH)的II期临床实验中喜人数据。从这项实验的头4名患者中获得的中期数据表明,将Evinacumab加入到现有的降脂疗法中在4周内能够将低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平进一步降低55%。
HoFH是最严重的一种高胆固醇血症。虽然在100万人中只有1~2个患者,但是如果没有得到治疗,患者的LDL-C,又称为“坏胆固醇”的水平会高达500~1000毫克/分升,而正常的LDL-C水平小于130毫克/分升。因为居高不下的LDL-C水平,HoFH患者提早患上心血管疾病的风险非常高。如果没有得到治疗,患者一般在20岁之前就会显示出动脉粥样硬化性心血管疾病的症状。