FDA加速审批途径已成为新常态

FDA的加速审批途径（Accelerated pathway，AP）——包括加速审批（Accelerated Approval，AA）、突破性疗法指定（Breakthrough Threrapy Designature，BTD）、快速通道（Fast Track，FT）、孤儿药（Orphan Drug，OD）地位以及合格传染病产品（Qualified Infectious Disease Product，QIDP）项目——其目的旨在加速满足未满足需求的新药的开发和批准。根据FDA的年度报告，2015年批准的新药中三分之二至少使用了一种加速审批途径，其余三分之一获批新药使用了两种或以上的加速审批途径。

为了更好地了解大多数美国付费方是如何看待加速审批途径，精鼎（PAREXEL）联合非盈利无党派组织“医疗创新卓越网络”（NEHI）针对20个国家、地方、公共及私人付费方进行了调查，这些付费方做出的有关保险覆盖的决策将会影响2.28亿名患者。

收益和风险

符合一种或多种加速审批途径要求的产品临床开发的速度更快，受到监管机构审评的次数更少，获得了付费方广泛的覆盖，价格更高，能够快速占领市场，特别是在有强力证据支持患者可以重大收益的情况时更是如此（例如，丙肝及免疫肿瘤药物）。这是好的方面。

然而，对付费方以及开发者而言，快速审批途径同时伴随风险，必须加以管理。对付费方而言，起初的高价格及报销决策在后期可能很难进行调整，哪怕批准后的真实世界证据（realworldevidence，RWE）并不支持刚开始的价值定位。对开发商而言，快速审批药物的高价和市场普及可能会鼓励这些公司开展正式的基于价值的评估，这些评估将考虑更广范围的成本和收益。