日本孤儿药政策及品种分析

罕见病因患病人数少而得名，医学上明确诊断的罕见病约8000种，而治疗罕见病的孤儿药在各国有着不少的优势政策。近年来受到高度重视，不少国内医药企业和研究机构也积极着手孤儿药的研究和开发。

罕见病简介

各国对于罕见病没有形成统一的认定标准，大多根据当地人口和流行病学研究结果制定罕见病认定标准。罕见病有两个特征：其一为患者人数少。美国为影响人数少于20万人的疾病；日本为少于5万人的疾病；欧盟为患者人数少于5/10000的疾病。另一个特征是危及生命和健康的严重疾病。

为了为罕见病患者提供新的治疗手段，各国政府陆续通过立法来激励孤儿药的开发。美国在1983年率先立法激励开发孤儿药，应对罕见病。当然，本文的主角——日本，也于1993修订了药事法，规定了孤儿药的认定标准。截至目前，日本已经认定了300多个孤儿药。

日本孤儿药政策

厚生劳动省规定，孤儿药申请需要满足3个条件：A、患病人数少于50000人（4/10000）；B、孤儿药的适应症是没有其他合适治疗手段的罕见病（包括艾滋病）；C、开发计划基于合适的理论基础，有较高的开发成功率。

日本孤儿药认定和协助机构有三个，厚生劳动省（MHLW）、医药品医疗器械综合机构（PMDA）和日本医药研究院。

当然，日本政府为了鼓励孤儿药开发，给予了一些激励政策。包括：A、财务激励，包含资金补贴，减少申请费、减税补贴；B、行政激励，包含开发协助，加速审批和市场独占期。其中，日本的市场独占期长达10年。

日本孤儿药分析

受到政策红利，企业对孤儿药的研发投入也逐年增加，下图为日本近10年孤儿药认定数量。可见，近三年孤儿药的认定又进入一个小高峰。