诺贝尔奖一定能带来新药吗？

自噬反应是什么？它能治疗癌症和神经疾病吗？上周的诺贝尔生理学或医学奖一经公布，就有许多人对它报以了高度的期望。这或许是诺贝尔奖得主不能承受之重——在诺贝尔奖的光环下，所有人都期待一个科学发现能立即攻克许多难治的疾病。然而实际上，一个天才的发现和真正的临床应用之间，道阻且长。过高的期望非但起不到帮助，有时还适得其反。

RNA干扰（RNAi）技术就是这样一个例子。

一个从线虫开始的旅程

RNAi技术的故事要从线虫说起。时间回到上世纪90年代初，当科学家们在研究线虫体内的基因表达时，发现他们能够通过干扰线虫细胞中的RNA去左右这一过程。就这样，Andrew Z.Fire博士和Craig C.Mello博士于1998年在《Nature》上发表了那篇里程碑式的论文，把这项对于医学研究具有重大启示的发现公布于世——特定线虫基因的表达可专一性且高效地被人为“沉默”。

许多疾病的发生正是由于错误折叠或功能异常的蛋白质积累所造成。传统的药物通常试图将这些蛋白清除，而RNAi则可在理论上完全阻止异常蛋白的合成。这一前景让很多研究者感到无比兴奋，他们纷纷尝试将这一技术运用于哺乳动物细胞上，以求开发出全新的药物。不少公司也相继投入到这一药物研发的过程中来。无数的患者、科学家、投资者将目光紧紧聚焦在此，他们相信这将是医药领域的下一场革命。