考虑到可能存在的安全隐患,致力于RNAi疗法的又一大药物开发商放弃了其领先的一款候选药物研发,这是长期以来,竭力想把RNAi疗法推向市场的开发者收到的新一轮忧患信号。
此消息10月5日一经发布,Alnylam Pharmaceuticals公司股票即被腰斩,一天内公司市值下跌近30亿美元。这一被终止的药物为revusiran,是Alnylam公司最为成熟的候选药物之一,获批临床后在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌损伤(ATTR-amyloidosis with cardiomyopathy,一种无法治愈,通常在诊断后5年内丧命的罕见、恶性疾病)病人中进行前期临床试验。