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了解临床试验失败的原因对于药物发展是至关重要的。近期，《自然》杂志刊登了ClarivateAnalytics公司的首席科学家RichardK.Harrison对过去三年内在临床Ⅱ期和Ⅲ期止步的药物案例的分析结果。在过去三年内（2013-2015），从临床Ⅱ期到审批通过之间共有218个被报道的失败案例，其中174案例有明确的失败原因。
临床试验失败原因的分析
大多数药物的临床试验由于缺乏疗效（52%）或安全性（24%）而被中止，也有一些药物由于战略（15%）、商业（6%）和操作（3%）等各种原因而被放弃，如图1a。Richard对这些药物所属领域也做了分析，其中抗肿瘤领域的临床试验中止率最高（32%），其余的中枢神经系统疾病领域（17%）、肌肉骨骼类疾病领域（13%）、心血管疾病领域（7%）、消化系统类疾病领域（7%）、代谢类疾病领域（6%）以及传染性疾病领域（5%），如图1b。
相对于其他领域，抗肿瘤领域和中枢神经系统领域较高的临床试验中止率一定程度上也反映了临床试验数量的庞大。有数据表明，在2013年至2015年期间，抗肿瘤领域和中枢神经系统领域的临床Ⅱ期和Ⅲ期试验数量分别为5821项和2796项，几乎等于或仅仅略小于同时段其他领域临床试验数量之和。这两个领域较高的临床试验中止率也恰好反映了疾病的复杂和多变性。
Richard对临床试验发展过程中的数据进行分析发现，如图1c，d，临床Ⅱ期试验的失败主要原因为缺乏有效性（48%）或安全性（25%），或者两者兼具。同样的，有效性的缺乏也是临床Ⅲ期试验失败的首要原因，其次是安全性的缺乏，约占比例14%。虽然后期临床试验中由于安全性缺乏而被中止的比例有所减少，但对于医药企业来说，这种失败来的晚不如来得早。事实上，临床Ⅲ期中由于缺乏有效性而被中止的案例数量已经减少了，但这并不能从所占比例上反映出来。
