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Amicus法布里病药物migalastat未通过FDA快速审查

时间:2017-02-23 来源:久久健康网

Amicus公司法布里病候选药物migalastat不符合美国食品药品监督总局(FDA)的快速审查要求,同时该药物的批准将至少延迟至2019年结束。受此利空消息影响,该公司股票下跌超过20%。该药物事实上已经在欧洲获得批准,欧洲药品管理局(EMA)在今年春天将该药物命名为Galafold。

migalastat临床试验数据不充足 导致审查失败

快速审查失败的原因是因为,FDA需要该公司为药物研发提供更多的临床试验数据。同时,监管机构还告知Amicus公司,另一个失败原因是,由于目前肾神经酰胺三己糖苷(GL-3)“并不被认为是加速批准的基础。”

在与美国监管机构交涉之后,该公司在一份声明中表示,“为获得FDA批准该公司将生成更多的数据,特别是有易患突变的法布里病人胃肠道(GI)症状的额外数据。”

Amicus治疗公司董事长兼首席执行官约翰·克劳利(John Crowley)表示:“虽然我们相信,我们研究中使用migalastat的全部数据都支持今日提交的新药申请获批,但我们认可FDA的立场,即基于肾神经酰胺三己糖苷减少目前并不作为加速批准的一个选项。”

“我们因此制订了一项全新的计划,以便收集额外的相关数据,以支持migalastat获得FDA的完全批准,我们认为这在合理的时间内是可行的,并且基于在之前的临床阶段3期011研究中产生的积极GI数据具有高度成功可能性。FDA已经允许交叉设计和使用已建立的GI终点来测量法布里病人的临床益处。我们将完全致力于促使migalastat获得FDA批准所需的额外工作。”

新的第3阶段研究将于明年开始,数据收集被设置时限为2019年,将特别侧重于腹泻数据的采集。Leerink的分析师在给客户的一份表示明中表示:“回想一下,早期的第3阶段011研究中证明了使用该药物可以改善腹泻(p = 0.03超过6 mos.),这可能预示着这一新尝试的成功取决于试验的具体设计。

“尽管对外透露的相关试验细节很少(协议仍在定稿),我们认为小范围(n?35,12-mos)交叉研究设计应足以与以前的试验数据结合,使migalastat在美国获得完全批准。”

受此事件的影响,该公司昨天还拥有近十亿美元的市值,但最新的市值低于9亿美元。但这并不是该公司在美国面临的唯一问题,去年Amicus公司在FDA做出了态度大转变、令人惊讶的举动。在首次与投资者举行的pre-NDA会议进展顺利之后,该公司的执行团队仔细阅读了会议记录,审查了一些后续沟通,并得出过分自信的结论。这是首次提出应该执行一项新试验(造成了主要的时间延迟)的地方。

此外,Amicus公司在2012年一项关键试验发生了失败,这促使葛兰素史克公司后来退出与该公司的合作伙伴关系。这也使得该药物的审批之路变得更加艰难。

关于法布里病

法布里病是由酶故障引起的遗传溶酶体贮积病,该患者体内细胞将发生大量的肾神经酰胺三己糖苷(GL-3)堆积。尽管法布里病是一种罕见的疾病,但市面上已经存在了一些治疗药物,其中包括Sanofi / Genzyme公司的Fabrazyme(阿加糖酶beta)和Shire公司的Replagal(agalsidase alfa)。

migalastat可以改善法布里病的一系列突变,并能在35%至50%的患者群体中发生潜在的疗效。根据Leerink的估计,美国有大约1500名法布里病人,其中约一半将显示出相应的胃肠道体征和症状。

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