厉害了！抗癌新药喜获FDA突破性疗法认定，可治疗多种实体瘤

致力于肿瘤精准药物开发的生物技术公司Ignyta近日宣布，FDA授予其新药entrectinib突破性疗法认定，治疗NTRK基因融合阳性，局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，这些患者在接受现有疗法后疾病仍进展，或者没有标准疗法。Entrectinib是一种新型的具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI），靶向含有NTRK1/2/3，ROS1或ALK基因融合突变的肿瘤。

Entrectinib是目前唯一临床证实具有活性、针对原发性和转移性中枢神经系统癌症的酪氨酸激酶抑制剂，并且没有不良脱靶效应（相关阅读：在研抗癌新药对TRK基因突变脑瘤疗效良好）。该候选药物正在进行2期临床试验STARTRK-2。该试验是一个全球多中心、开放标签、注册相关的2期临床试验，使用精准医学的“篮子设计”（basket design），入组时会对肿瘤患者样本进行基因突变筛选，根据肿瘤类型和基因融合，患者将被分配到不同的“篮子”进行治疗。这种“篮子设计”可以纳入一系列不同的肿瘤类型，验证entrectinib针对分子靶标的临床效果。