今天被朋友圈刷屏,说是诺华的CAR-T疗法Tisagenlecleucel(CTL-019)批准了。
所以身边不少医生朋友接到了一堆电话,当然也有不少人通过微信或者站内联络我。好像不说两句就没有蹭热度,不够关注行业动态似的,所以我就来说两句。
1. 这次多个自媒体说的“批准”事实上FDA专家委员会10:0投票推荐批准其BLA申请(生物制品执照申请),而最终的审评结果应该是10月3日出来
也就是说,这个和你看到国内CDE审评开会有的一拼,专家通过了,批件没说拿到。对了,FDA当然显得更为……反正这次投票是就预示着结果板上钉钉。
2.适应症是ALL。
也就是复发或难治性儿童和年轻人急性淋巴细胞白血病。
请注意,这里除了急性淋巴细胞白血病之外,有一系列的定语。包括儿童或年轻人、复发或难治性……需要强调的是,诺华该产品在临床方案中,对于临床入组要求是很高的,包括了各种基因检测。也就是说,并不存在该方法一出,“所有肿瘤都将治愈”的说法。
3.他的申请中,核心数据包括了PD-1免疫检查点抑制剂的内容,也就是说,这里说的产品包括了和PD-1的联用临床数据
目前的关于细胞治疗关键性问题“复发率”,诺华的CTL-019控制得很好,82%缓解,58%出现3/4级细胞因子风暴,但并像之前的几个产品一样出现恶性死亡事件。FDA对外发布了审评文件。
资料显示,Study B2202研究入组的88例ALL患者有63例是在美国完成的CAR-T制备和输注。复发性,63例中52例应答,其中40例在输注后的前3个月内实现完全缓解(观察到肿瘤消失),29例一年内维持缓解,六个月后无复发率75%。52例产生应答患者的中位随访时间4.8个月,中位应答持续期数据尚未获得。29例患者在诺华提交BLA时仍维持缓解,这29例患者的随访时间均接近1年。