诺华CAR-T专家10:0全票推荐，这背后还有6大问题得关注！

今天被朋友圈刷屏，说是诺华的CAR-T疗法Tisagenlecleucel（CTL-019）批准了。

所以身边不少医生朋友接到了一堆电话，当然也有不少人通过微信或者站内联络我。好像不说两句就没有蹭热度，不够关注行业动态似的，所以我就来说两句。

1. 这次多个自媒体说的“批准”事实上FDA专家委员会10:0投票推荐批准其BLA申请（生物制品执照申请），而最终的审评结果应该是10月3日出来

也就是说，这个和你看到国内CDE审评开会有的一拼，专家通过了，批件没说拿到。对了，FDA当然显得更为……反正这次投票是就预示着结果板上钉钉。

2.适应症是ALL。

也就是复发或难治性儿童和年轻人急性淋巴细胞白血病。

请注意，这里除了急性淋巴细胞白血病之外，有一系列的定语。包括儿童或年轻人、复发或难治性……需要强调的是，诺华该产品在临床方案中，对于临床入组要求是很高的，包括了各种基因检测。也就是说，并不存在该方法一出，“所有肿瘤都将治愈”的说法。

3.他的申请中，核心数据包括了PD-1免疫检查点抑制剂的内容，也就是说，这里说的产品包括了和PD-1的联用临床数据

目前的关于细胞治疗关键性问题“复发率”，诺华的CTL-019控制得很好，82%缓解，58%出现3/4级细胞因子风暴，但并像之前的几个产品一样出现恶性死亡事件。FDA对外发布了审评文件。

资料显示，Study B2202研究入组的88例ALL患者有63例是在美国完成的CAR-T制备和输注。复发性，63例中52例应答，其中40例在输注后的前3个月内实现完全缓解（观察到肿瘤消失），29例一年内维持缓解，六个月后无复发率75%。52例产生应答患者的中位随访时间4.8个月，中位应答持续期数据尚未获得。29例患者在诺华提交BLA时仍维持缓解，这29例患者的随访时间均接近1年。